天匯Family | 天匯資本B1輪投資企業-士澤生物全球首發通用細胞治療漸凍癥獲美國FDA正式批準開展注冊臨床試驗
發布日期：2025-02-24
美國時間2025年2月，士澤生物醫藥（蘇州）有限公司（以下簡稱“士澤生物”）自主開發的全球首款通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液產品，用于治療“全球四大絕癥”之一的漸凍癥（即肌萎縮側索硬化癥/ALS/運動神經元癥/漸凍人癥）的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），正式獲美國食品藥品監督管理局（FDA）完全批準開展注冊臨床試驗。士澤生物開發的通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液（“XS-228注射液”）用于治療漸凍癥的新藥注冊臨床試驗申請（IND）已同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理。
士澤生物自主研發的此款細胞治療新藥，為中國首個iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、為全球首個且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物，也是全球首個且迄今唯一正式獲批在美國開展注冊臨床試驗的用于治療漸凍癥的再生神經細胞治療產品，標志著士澤生物在漸凍癥細胞治療領域的全球領先及獨占地位。
漸凍癥是一種運動神經元病及進行性神經退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動神經元合并受損，最終可導致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠實質性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發新的治療方案。繼2025年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準了士澤生物通用型iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森病（全球第二大神經退行性疾病）的注冊臨床試驗，此次對士澤生物全球首款通用細胞治療孤兒藥用于治療漸凍癥的注冊臨床試驗的完全批準，標志著美國FDA對士澤生物已建立的臨床級iPSC衍生細胞藥用于治療帕金森病及漸凍癥的創新性新藥的藥學開發、生產及質量體系和非臨床研究安全性及有效性結果的認可與肯定，對于士澤生物細胞治療新藥應用于治療帕金森病及漸凍癥的科學性、專業性與臨床價值的認可支持及批準。2023年，士澤生物全球首款臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞產品治療漸凍癥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認證授予孤兒藥資格：為首個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、也是全球首個且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物。根據美國《Orphan Drug Act》，獲得美國孤兒藥資格認定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場獨占權（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請費、可能免除部分臨床數據的申報要求以及臨床研究費用稅收減免等一系列加速審評及特別扶持政策。2024年，士澤生物成功實施由國家兩委局正式批準開展的我國全部兩項臨床級iPSC衍生細胞治療神經系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的“全中國首例”iPSC再生神經細胞治療帕金森病、及“全球首例”iPSC再生神經細胞治療漸凍癥，并順利通過國家衛健委及現場監督核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床GCP規范開展核查及GMP生產現場核查，為士澤生物進一步開展臨床研究及臨床試驗提供了重要的驗證。士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞經帕金森病患者紋狀體殼核區移植治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個月，無細胞療法相關不良事件出現，且多例受試患者開關期時間及MDS-UPDRS評分量表等關鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善；士澤生物已完成包括全球首例在內的多例漸凍癥患者異體通用細胞移植治療，臨床隨訪結果顯示士澤生物iPSC衍生亞型神經細胞藥治療漸凍癥安全且有效延緩疾病進展。士澤生物自主開發的異體通用型iPSC衍生細胞治療帕金森病及漸凍癥的重要研發及臨床進展，代表我國在開發臨床級iPSC衍生細胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經系統疾病方向處于全球同步領先或全球首創地位。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結果，為后續進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關鍵的驗證。“不死癌癥”漸凍癥有非常明確的未被滿足的臨床剛需，開發針對漸凍癥的安全、有效和可控的臨床級iPSC衍生細胞藥，有望為不幸罹患絕癥的漸凍人帶來全新的希望！士澤生物自創立之日起，士澤團隊全體全職All In，不懈進取，只爭朝夕，一路用新藥開發及實際的臨床結果證明：以帕金森病及漸凍癥為代表的重大或危重神經系統疾病，有望通過士澤生物的通用型細胞治療實現關鍵性突破，且指日可待！
自創立以來，士澤生物已建立了一批具有自主知識產權、國際領先的新技術、新平臺，能夠為持續輸出自研創新管線提供關鍵保障，士澤生物開發的全球首發通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞藥治療漸凍癥，先后獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）全球孤兒藥認證、經首次人體臨床研究驗證安全性及有效性趨勢，并且獲美國FDA正式完全批準開展注冊臨床試驗，都是士澤生物國際化路線中的一步又一步標志性腳印，也代表了美國FDA對來自中國自主原研的“全球首發”iPSC衍生細胞藥的認可。美國FDA先后對士澤生物通用型iPSC衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥的注冊臨床試驗的無發補一次性完全正式批準，代表士澤生物的通用細胞療法獲得通過注冊臨床試驗直接進入美國市場的機會，為士澤生物踐行國際化發展的企業戰略及參與國際化競爭開啟了國際臨床試驗通道，對于驗證、促進和提升我國生物醫藥行業在臨床級iPSC衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥為代表的神經系統疾病領域的國際競爭力具有重要意義！
行業寒冬，破除內卷，明確差異化，唯實實在在的產業化落地能力、不斷的差異化創新、及國際化。真正有國際競爭力的公司，將有機會最終在全球市場競爭中脫穎而出。我們堅信士澤生物通用型細胞治療新藥將福澤中國及全球廣大帕金森病及漸凍癥患者！不忘初心、方得始終！
