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天匯Family |【世界帕金森病日•中美雙報雙批】 士澤生物通用細胞治療帕金森病獲中美藥監局完全批準開展注冊臨床試驗
發布日期：2025-04-12
2025年4月11日世界帕金森病日，天匯資本B1輪投資企業-士澤生物醫藥（蘇州）有限公司（江蘇省雙創領軍團隊及姑蘇重大創新團隊；Roche Accelerator Member）宣布開發的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液（“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗申請，已正式獲我國國家藥品監督管理局（NMPA）一次性無發補臨床默許，用于治療全球第二大神經退行性疾病帕金森病。
士澤生物已獲批的通用細胞治療原發型帕金森病的注冊臨床I期試驗，將由國內頂級醫院神經科——首都醫科大學附屬北京天壇醫院馮濤主任作為牽頭PI及臨床總負責人、北京協和醫院包新杰主任作為聯合中心及聯合負責PI合作開展，士澤生物已于合作醫院順利通過立項及正式倫理會。帕金森病為全球第二大神經退行性疾病（全球逾千萬帕金森病患者），中國為全球帕金森病患者最多的國家，預計2030年我國帕金森病患者將達500萬，期待士澤生物通用細胞治療新藥早日福澤我國及全球廣大帕金森病患者！
此前，美國時間2025年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）已一次性無發補完全正式批準了XellSmart biomedical (Suzhou/US) Co., Ltd（士澤生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森病的注冊臨床I期試驗，并且，美國FDA同步正式授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權 （Exemption），用于支持士澤生物開展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗。同月，美國FDA批準美國BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進入確證臨床III期試驗。
士澤生物通用細胞新藥治療帕金森病的中美雙報，均獲中美藥監局一次性無發補臨床默許開展注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經退行性疾病帕金森病：標志著中美藥監局對士澤生物已建立的臨床級iPS衍生細胞藥用于治療帕金森病的創新性新藥的藥學開發、生產及質量體系和非臨床研究安全性及有效性結果的認可與肯定，對于士澤生物細胞治療新藥應用于治療帕金森病的科學性、專業性與臨床價值的認可支持及批準。士澤生物開發的通用型多巴胺能神經細胞再生治療帕金森病，有望通過“對因治療”逆轉帕金森病的發展進程。
士澤生物已于2024年成功實施由國家兩委局正式批準開展的我國全部兩項臨床級iPSC衍生細胞治療神經系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥 ，其中包括士澤生物已完成的“全中國首例”iPSC衍生細胞治療帕金森病（臨床隨訪期超過12個月）及“全球首例”iPSC衍生細胞治療漸凍癥。
士澤生物正式獲批開展的國家級臨床研究項目，已依據我國CDE發布的《人源性干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則》及 《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則》等指南文件，根據《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》（國衛辦科教發〔2015〕46號）等指導原則規范開展研究。2024年10月，士澤生物及臨床合作醫院順利通過國家衛健委及現場核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床GCP核查及GMP生產現場核查。
士澤生物已建立臨床GMP級iPSC再生神經細胞治療帕金森病新藥的生產-質檢-放行一站式平臺
（獲國家衛健委的國家級備案干細胞臨床研究項目臨床GCP/現場GMP雙核查通過）
2025年2月，國家科技日報正刊《干細胞療法或將翻開新篇章》報道士澤生物與上海市東方醫院劉中民院長團隊合作開展的治療帕金森病的國家級備案臨床研究項目取得的突破性進展：士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞經帕金森病患者紋狀體殼核區移植治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個月，無細胞療法相關不良事件出現，且多例受試患者開關期時間及MDS-UPDRS評分量表等關鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善。士澤生物獲批開展的人體臨床研究的積極結果及順利通過GCP/GMP雙核查，為后續進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關鍵的驗證。
國家科技日報正刊《干細胞療法或將翻開新篇章》報道：士澤生物與上海市東方醫院劉中民院長團隊合作開展的iPSC衍生細胞治療帕金森病臨床進展
此外，士澤生物開發的另一款全球首創異體通用“現貨型”臨床級iPSC衍生亞型神經細胞藥，用于治療“全球四大絕癥”之首的漸凍癥（即肌萎縮側索硬化癥/ALS/運動神經元癥/漸凍人癥），為首個源自中國自主研發的iPSC衍生細胞藥獲美國FDA授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），依據美國孤兒藥法案享有市場獨占權、加速審評資格及特殊扶持政策。
士澤生物全球首創新藥（FIC；中國首個iPSC衍生細胞藥獲FDA認證授予全球孤兒藥資格）：臨床級異體通用型iPSC衍生亞型神經細胞新藥，用于再生神經細胞治療“全球五大絕癥”之首漸凍癥
士澤生物已于2024年獲國家兩委局正式批準開展國家級備案干細胞臨床研究，并已完成包括全球首例在內的多例漸凍癥患者的異體通用再生神經細胞移植治療，臨床隨訪結果顯示士澤生物iPSC衍生亞型神經細胞藥治療漸凍癥安全且有效延緩疾病進展。
美國時間2025年2月，士澤生物自主開發的全球首款孤兒藥通用型iPSC衍生亞型神經前體細胞注射液產品，正式獲美國食品藥品監督管理局（FDA）完全批準開展用于治療美國漸凍癥患者的注冊臨床試驗。
士澤生物的重要研發及臨床進展，代表我國在開發臨床級iPSC衍生亞型神經細胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經系統疾病方向處于全球同步領先或全球首創地位。
士澤生物創始人、CEO&CSO李翔博士表示：
每年4月11日為世界帕金森病日 ，自創立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。中美藥監局對士澤生物通用細胞新藥治療全球第二大神經退行性疾病帕金森病的注冊臨床試驗申請，均為一次性無發補完全批準，是對于士澤生物在通用型iPSC衍生神經細胞藥治療帕金森病為代表的神經系統疾病領域的專業性、領先性及國際競爭力的重要證明！
士澤生物自創立之日起，全體全職All In，不懈進取，只爭朝夕， 一路以結果為證：
士澤生物通用型細胞治療新藥將福澤中國及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始終！
國士無雙的干細胞創新藥， 福澤千萬受苦難病患家庭！
